A bebé Matilde, que sofre da forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal, fez o tratamento com o "medicamento mais caro do mundo" vindo dos Estados Unidos, o Zolgensma. De acordo com a informação disponibilizada pelos pais da menina, Carla Martins e Miguel Sande, a menina vai ser operada esta sexta-feira, 13, à cabeça devido a uma pressa intracraniana. A informação foi veiculada pelos progenitores através da página de facebook, ontem, quinta-feira, 12, dia em que a bebé celebrou "5 mesesinhos".
Num dia que era "suposto ser alegre", Carla e Miguel informaram que notaram alterações nos olhos da filha. Foi realizado uma TAC para despistar a possível pressão intracraniana. O exame confirmou a suspeita e concluiu que a pressão poderá estar a ser provocada por um quisto congénito no cérebro, que está a reter líquido cefalorraquidiano. Para resolver o problema tem que ser feita uma cirurgia à cabeça e libertar a pressão. Recorde-se que o País inteiro mobilizou-se para angariar os 2 milhões de euros para comprar o medicamento. Porém, a entrada deste tipo de medicamentos em Portugal tem de ser feita por via hospitalar — através de uma autorização especial — e será sempre paga pelo Estado. Segundo a família, o dinheiro ficou, assim, disponível para ajudar outras crianças com a mesma doença. Desde o início que havia foi feito o alerta que o fármaco não é uma cura, apesar de anular um gene defeituoso. Segundo a página dedicada ao medicamento, o Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida "à raiz" da doença, ou seja, a ausência ou não funcionamento do gene SMN1, substituindo-o pela "cópia de um novo e funcional gene SMN humano que ajuda as células neurológicas motoras a funcionar corretamente".
Recorde-se que o País inteiro mobilizou-se para angariar os 2 milhões de euros para comprar o medicamento. Porém, a entrada deste tipo de medicamentos em Portugal tem de ser feita por via hospitalar — através de uma autorização especial — e será sempre paga pelo Estado. Segundo a família, o dinheiro ficou, assim, disponível para ajudar outras crianças com a mesma doença.
